Размер шрифта:
Цвет сайта:
Изображения:
Шрифт:
Межбуквенный интервал:
Для печати

Компания Editas Medicine разработала новую генную терапию и получила одобрение FDA

Разработчик методов редактирования генома, биотехнологическая компания Editas Medicine, получила одобрение FDA на клинические исследования терапии EDIT-101. К испытаниям компания может приступить уже в этом квартале.

Отметим, что генная терапия EDIT-101 ориентирована на лечение амавроза Лебера — врожденного заболевания глаз, приводящего к полной потере зрения без выраженных дефектов (мутация LCA10). Чаще всего это заболевание встречается у детей, вызывая слепоту.

Ожидается, что терапия EDIT-101 станет единственным эффективным средством лечения врожденной слепоты и первой генной терапией на базе технологии CRISPR. Планируемое количество участников – от десяти до двадцати пациентов.

Справка

Методику для редактирования генов назвали CRISPR-Cas.

CRISPR (от английского - clustered regularly interspaced short palindromic repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) — особые локусы бактерий и архей, состоящие из прямых повторяющихся последовательностей, которые разделены уникальными последовательностями.

В свою очередь такие последовательности заимствуются из чужеродных генетических элементов, с которыми сталкивалась клетка, например, бактериофагов. РНК, транскрибирующиеся с локусов CRISPR, совместно с ассоциированными белками Cas, обеспечивают адаптивный иммунитет за счёт комплементарного связывания РНК с нуклеиновыми кислотами чужеродных элементов и последующего разрушения их белками Cas.