Размер шрифта:
Цвет сайта:
Изображения:
Шрифт:
Межбуквенный интервал:
Для печати

В Европе одобрили препарат для лечения фенилкетонурии

Фенилкетонурия является наследственным заболеванием, но хорошо поддается лечению. На территории ЕС одобрили новый препарат для лечения этой болезни под названием пегвалиаза (pegvaliase), разработанный компанией BioMarin.

Эксперты поясняют, что организм больного фенилкетонурией не вырабатывает фермент, расщепляющий фенилаланин - аминокислоту, которая содержится во многих белковых продуктах. При несоблюдении низкобелковой диеты концентрация фенилаланина в организме увеличивается, и его токсические продукты накапливаются в крови, что приводит к значительному поражению центральной нервной системы, в том числе — к нарушениям умственного развития, умственному слабоумию (фенилпировиноградной олигофрении). Полностью излечить это заболевание невозможно. Но возможно снизить риски при соблюдении диеты, содержащей продукты с низким содержанием фенилаланина, однако это не всегда возможно и не всем взрослым и детям удается. В этом случае на помощь приходят лекарственные препараты.

До настоящего времени в ЕС был одобрен только один препарат – Kuvan (sapropterin).

Пегвалиаза представляет собой пегилированную рекомбинантну фенилаланин-аммиак-лиазу, применение которой рекомендуется при концентрации фенилаланина в крови выше 600 мкмоль/л. Ранее компания-разработчик провела клинические испытания препарата, которые доказали его эффективность и безопасность, с наименьшими побочными эффектами (частые из них – аллергии в месте введения, боли в суставах, гиперчувствительность и головная боль).